Lucia ha tre anni, occhioni grandi e un sorriso radioso. Da quando è nata combatte contro una malattia rara, di quelle che colpiscono un nascituro ogni 10 mila, la SMA di tipo 1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Dall’età di sette mesi riceve il farmaco “Spinraza”, che ha avuto su di lei risultati sorprendenti: purtroppo i bambini con la sua patologia non riescono a superare i primi anni di vita, Lucia invece non è allettata, non ha più bisogno del respiratore, fa una terapia con la macchina della tosse, deglutisce, e si spinge su una sedia a rotelle molto leggera, riuscendo a mantenersi con il tronco.
Per lei, così come per tanti altri bambini affetti da SMA 1, da novembre scorso c’è una nuova speranza: una nuova terapia genica, Zolgensma, approvata a maggio 2020 dall’Ema e inserita a novembre 2020 dall’Agenzia Italiana del farmaco fra i farmaci innovativi, che potrebbe guarirla. Purtroppo, però, in Italia questo tipo di trattamento, che prevede una sola somministrazione nella vita, è destinato solo ai bambini fino a sei mesi. In 27 Stati Membri dell’Unione Europea, invece, vi hanno accesso i bambini fino a 21 kili. Peso in cui Lucia rientrerebbe.
Quasi due milioni di euro è il costo di questo farmaco prodotto in America, una cifra ovviamente irraggiungibile per la sua famiglia. Papà Enrico e mamma Annamaria non vogliono però rinunciare a questa opportunità, che potrebbe significare salvare la vita a Lucia e cambiargliela per sempre. Per questo fanno appello al Ministero della Salute, perché con Aifa elimini questo scoglio che in altri paesi europei e del mondo non esiste.
«Zolgensma va ad incidere sulla causa genetica alla radice della malattia e questo rappresenta una speranza per la nostra bambina, perché abbia una vita migliore. Per questo chiediamo possa rientrare nella sperimentazione» le parole del padre di Lucia.
Enrico Pepe, giovane avvocato paganese, ha inviato una lettera aperta al Ministro Speranza per chiedere che Lucia e tutti gli altri bambini affetti da SMA1 rientrino nel programma di accesso anticipato approvato da AIFA. Un appello che si associa a quello di altri genitori che hanno richiesto la stessa possibilità per i loro piccoli, perché possa essere valutato dal Ministero della Salute e da Aifa.
«Non negateci la possibilità di vedere nostra figlia migliorare – ha scritto Enrico al Ministro Speranza – significherebbe andare contro un principio Costituzione, la tutela alla Salute come fondamentale diritto dell’individuo».
Un appello accorato a cui si è associato anche il sindaco di Pagani, avv. Raffaele Maria De Prisco:
«Chiediamo che sia data massimo risalto a questa notizia di vitale importanza e facciamo appello alle Istituzioni nazionali perché possano agire al più presto. Investiremo tutte le nostre forze politiche e umane a sostegno di questi coraggiosi genitori e della loro splendida Lucia» ha detto il primo cittadino paganese.
